我军科学家基因编辑成体造血干细胞移植研究取得重要进展

  • 日期:09-26
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2019-09-18 10: 05: 15中国网络

纸。

造血干细胞移植流程图的基因编辑。

联合造血干细胞研究所正在对骨髓进行形态学检查。陈爱萍照片

造血干细胞移植人员正在从患者那里收集造血干细胞。陈爱萍照片

中国网军9月18日电(记者戴新陈爱萍)近日,中国人民解放军总医院第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学,北京佑安医院合作研究成人造血的基因编辑艾滋病和白血病患者的干细胞移植。取得了重大进展:建立了基于CRISPR的人类成年造血干细胞CCR5基因编辑技术体系,实现了基因编辑后成年造血干细胞的长期稳定造血系统重建,即后续基因编辑和治疗的安全性。性和有效性研究奠定了基础。

最近,相关研究结果发表在国际顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上。

自1980年代以来,艾滋病已引起重大的公共卫生和社会问题。 2007年,一名患有白血病和AIDS的“柏林患者”接受了具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植,血清中的HIV病毒被有效清除,实现了AIDS的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑敲除成人造血干细胞上的CCR5基因,然后将编辑后的细胞移植到AIDS患者中,可能成为“功能治愈” AIDS的新策略。

解放军总医院第五医学中心陈虎,胡良苏,张斌等团队依托该中心在造血干细胞移植方面的卓越科研实力,与北京大学等单位合作国家和军事问题。 CRISPR基因编辑造血干细胞技术研究。

他们在先前的实验研究的基础上,选择了一名患有艾滋病和白血病的患者,并在中国的骨髓库中找到了合适的健康捐助者。在体外,使用CRISPR技术在临床正常供体造血干细胞中实现造血功能的CCR5编辑敲除,在干细胞移植临床团队的共同努力下,将CD34 +成年造血干细胞成功移植到患者体内。患者完全缓解,供体细胞镶嵌率在移植后4周。高达100%。经过近两年的移植重建,基因编辑结果表明,经过19个月的随访,患者的白血病处于持续完全缓解的状态,患者的造血系统得以恢复。经过基因编辑的成人造血干细胞可以存在于人体中。长期稳定存在,未检测到相关的副作用,例如脱靶效应。

这项研究对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,从而为后续的基因编辑治疗开辟了新途径。将来,它将进一步提高基因编辑效率或优化移植程序,并有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗的转化。

解放军总医院第五医疗中心造血干细胞移植科主任胡良苏教授表示,造血干细胞移植技术是一种平台技术,不仅可以治疗白血病,淋巴瘤等血液病,还可以治疗放射损伤的患者。遗传疾病和代谢疾病的治疗提供了新的策略。

中华全国造血干细胞研究所副所长张斌教授说,陈虎教授是全国造血干细胞移植领域的领军人物。他长期领导着造血干细胞治疗和转化研究领域的团队,并取得了许多科学研究成果,造福于人民。不幸的是,在今年7月24日这篇文章发表之前,陈教授在北京病逝了一个多月!

“基因编辑是未来治疗的重要发展方向。作为陈虎教授的同志和同事,我们将继续改进干细胞基因编辑技术,结合造血干细胞移植技术和基因治疗技术,努力进行相关研究并在未来努力工作。为更多患者减轻痛苦。”张斌教授说。

纸。

造血干细胞移植流程图的基因编辑。

联合造血干细胞研究所正在对骨髓进行形态学检查。陈爱萍照片

造血干细胞移植人员正在从患者那里收集造血干细胞。陈爱萍照片

中国网军9月18日电(记者戴新陈爱萍)近日,中国人民解放军总医院第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学,北京佑安医院合作研究成人造血的基因编辑艾滋病和白血病患者的干细胞移植。取得了重大进展:建立了基于CRISPR的人类成年造血干细胞CCR5基因编辑技术体系,实现了基因编辑后成年造血干细胞的长期稳定造血系统重建,即后续基因编辑和治疗的安全性。性和有效性研究奠定了基础。

最近,相关研究结果发表在国际顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上。

自20世纪80年代以来,艾滋病已造成重大的公共卫生和社会问题。2007年,一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”接受了ccr5-32突变的造血干细胞移植。有效清除HIV病毒,实现艾滋病的“功能治愈”。因此,通过基因编辑从成人造血干细胞中剔除ccr5基因,并将其移植到艾滋病患者体内,可能成为艾滋病“功能治疗”的新策略。

解放军总医院第五医学中心陈虎、胡良奈、张斌等专家组依托该中心在造血干细胞移植方面的优势科研力量,在国家支持下,与北京大学等单位密切合作。以及军事项目开发crispr基因编辑造血干细胞技术。

在前期实验研究的基础上,他们选择了一名艾滋病白血病患者,在中华骨髓库中找到了合适的健康供体。在体外使用CRISPR技术后,他们淘汰了正常临床献血者造血干细胞中的CCR5编辑,并与造血干细胞移植科的胡良甲教授合作。通过强制移植,成功地将来自基因编辑供体的cd34+成体造血干细胞移植到患者体内。移植后4周患者病情完全缓解,供者型细胞嵌合率达100%。经过近两年的移植重建,基因编辑效果评价结果显示,经过19个月的随访,患者白血病处于持续完全缓解状态,造血系统恢复。经基因编辑的成体造血干细胞能在人体内长期稳定存在,未检测到漏检效应。副作用。

这项研究对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次在人体内探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,从而为后续的基因编辑治疗开辟了新途径。将来,它将进一步提高基因编辑效率或优化移植程序,并有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗的转化。

解放军总医院第五医疗中心造血干细胞移植科主任胡良苏教授表示,造血干细胞移植技术是一种平台技术,不仅可以治疗白血病,淋巴瘤等血液病,还可以治疗放射损伤的患者。遗传疾病和代谢疾病的治疗提供了新的策略。

中华全国造血干细胞研究所副所长张斌教授说,陈虎教授是全国造血干细胞移植领域的领军人物。他长期领导着造血干细胞治疗和转化研究领域的团队,并取得了许多科学研究成果,造福于人民。不幸的是,在今年7月24日这篇文章发表之前,陈教授在北京病逝了一个多月!

“基因编辑是未来治疗的重要发展方向。作为陈虎教授的同志和同事,我们将继续改进干细胞基因编辑技术,结合造血干细胞移植技术和基因治疗技术,努力进行相关研究并在未来努力工作。为更多患者减轻痛苦。”张斌教授说。